MDCG 2024-10 Évaluation clinique des dispositifs médicaux orphelins

Le document intitulé « Évaluation clinique des dispositifs médicaux orphelins » par le Medical Device Coordination Group (MDCG) fournit des orientations complètes sur le processus d’évaluation clinique des dispositifs médicaux orphelins dans le cadre du Règlement de l’UE sur les dispositifs médicaux (RDM).

Introduction

Le document, approuvé par le MDCG, aborde les défis uniques de l’évaluation des dispositifs médicaux orphelins, destinés à des maladies rares touchant au plus 12 000 personnes par an dans l’UE. Il offre des directives spécifiques aux fabricants et aux organismes notifiés sur les exigences d’évaluation clinique, en tenant compte à la fois des nouveaux dispositifs orphelins et des dispositifs orphelins existants.

Champ d’application

Les directives de ce guide s’appliquent à toutes les classes de risque des dispositifs orphelins et se concentrent sur les exigences d’évaluation clinique et d’investigation, comme indiqué dans le chapitre VI et l’annexe XIV du RDM. Elles excluent les dispositifs sur mesure, les dispositifs internes, les produits sans finalité médicale (Annexe XVI) et les dispositifs médicaux de diagnostic in vitro.

Statut et critères des dispositifs orphelins

Pour être qualifié de dispositif orphelin, un dispositif doit :

• Être destiné à une maladie rare ou une condition touchant au plus 12 000 personnes par an dans l’UE.
• Offrir un bénéfice clinique lorsque les options alternatives sont insuffisantes ou lorsqu’il est prévu de fournir des avantages significatifs par rapport aux traitements existants.

Considérations sur l’évaluation clinique

Acceptabilité des limitations dans les données cliniques pré-commercialisation

En raison de la rareté des conditions traitées par les dispositifs orphelins, des limitations dans les données cliniques pré-commercialisation peuvent être acceptables, à condition qu’elles soient communiquées de manière transparente et abordées par le biais du suivi clinique post-commercialisation (PMCF).

Rôle des données non cliniques

Les données non cliniques, y compris les tests en laboratoire, les tests sur animaux et les simulations informatiques, sont cruciales pour soutenir la sécurité et les performances des dispositifs orphelins, en particulier lorsque les données cliniques pré-commercialisation sont limitées.

Aperçu de l’évaluation clinique

Les fabricants doivent :

• Établir et mettre à jour un plan d’évaluation clinique.
• Identifier, évaluer et analyser les données cliniques pertinentes.
• Générer des données cliniques supplémentaires si nécessaire.
• Documenter les résultats dans un rapport d’évaluation clinique (CER).
• Mettre continuellement à jour l’évaluation clinique grâce aux activités de PMCF.

Considérations procédurales

Activités des organismes notifiés

Les organismes notifiés doivent s’assurer que les dispositifs orphelins répondent aux exigences générales de sécurité et de performance (GSPR) et que les limitations dans les données cliniques sont justifiées. La surveillance et le suivi post-certification sont essentiels pour maintenir la validité des certifications.

Implication des panels d’experts

Les fabricants peuvent consulter des panels d’experts pour des conseils scientifiques précoces sur les stratégies de développement clinique. Les panels d’experts peuvent également fournir des conseils sur le statut des dispositifs orphelins et les données cliniques requises, en particulier lorsque les évaluations cliniques sont avancées ou terminées.

Annexes

Les annexes fournissent des directives détaillées sur :

• Les informations spécifiques à inclure dans le CER pour les dispositifs orphelins.
• Les considérations pour les investigations cliniques, y compris la conception des études et les critères d’évaluation.
• L’extrapolation des données cliniques pour soutenir les indications orphelines.

Ce document souligne la nécessité d’une application équilibrée et proportionnée des exigences du RDM pour garantir l’accès des patients aux dispositifs orphelins sans retard indû, en mettant en évidence l’importance de la transparence et de la surveillance post-commercialisation rigoureuse.

Nous sommes à votre service

Le Règlement Européen MDR 2017/745 a ajouté de nouvelles exigences et celles-ci font partie de la documentation à présenter à l’organisme notifié (par exemple revue de l’évaluation clinique poussée,  procédure de PMS, résultats de CQ issus de la validation des produits, preuves de compétences du personnel, etc.). CSDmed apporte son expertise et une approche méthodique à ses clients, start-ups, fabricants, importateurs et distributeurs de dispositifs médicaux, grâce à une équipe d’experts et de consultants spécialisés, qui pourront traiter la transition MDR dans son entièreté.

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